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Zolgensma(索伐瑞韦静脉输注混悬液)的作用机制

        2025-02-21 16:58              


Zolgensma
 
索伐瑞韦属于基因疗法,是由诺华的子公司美国生物技术公司 AveXis开发的。Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) 被批准用于治疗 2 岁以下患有脊髓性肌萎缩症 (SMA) 的儿科患者,包括诊断时症状前的患者。
 
2019年5月在美国FDA获批上市,被称为“一次性”基因治疗,有望通过一次给药达到终生有效的“治愈”效果。然而,Zolgensma的价格非常高昂,目前定价为212.5万美元/针(约合人民币1300万元),尽管在全球近42个国家/地区获批,但在中国还未获得批准。2022年1月,Zolgensma在中国的临床试验申请获得了国家药监局(NMPA)的默示许可。
 
索伐瑞韦(Zolgensma)的活性成分及其制备
 
Zolgensma(onasemnogene abeparvovec-xioi)是一种基于腺相关病毒(AAV)载体的静脉输注基因治疗悬浮液。活性成分是一种重组自互补载体,其中双链DNA载体基因组被包裹在由AAV衣壳蛋白组成的衣壳中。载体由巨细胞病毒增强子/鸡-β-肌动蛋白启动子的杂合启动子启动,包含一个编码人类运动神经元(SMN)蛋白的转基因。
 
作用机制
Zolgensma 是一种由AAV9病毒衣壳组成的生物药物,该衣壳被剥夺原始病毒DNA,载入SMN1转基因和启动子。通过静脉内或鞘内给药后,AAV9病毒载体可递送SMN1 转基因到细胞核,转基因开始编码SMN蛋白,通过更换有缺陷或缺失的 SMN1 基因来解决 SMA 的遗传根本原因,以通过单次一次性输注来阻止疾病进展,从基因层面上去解决问题。
 

(责任编辑:编辑露露)



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