2025年1月，美国FDA批准了Grafapex（Treosulfan，曲奥舒凡）与氟达拉滨一起，作为1岁及以上急性髓性白血病（AML）或骨髓增生异常综合征（MDS）成人和儿童患者异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）的预处理。根据美国的《孤儿药法案》，Grafapex 被认定为 “孤儿药”，这意味着该新药将在美国食品及药物管理局批准的适应症中享有长达7年半的市场独占权。根据 2021年2月与Medac GmbH签订的独家许可协议，Medexus拥有Grafapex在美国的独家商业权。
Grafapex是一个很早就见于报道的化合物，属于烷化剂类抗癌药物。2017年由德国的Medac GmbH公司在欧洲开发上市。
在随机对照的MC-FludT.14/L Trial II (NCT00822393)临床研究中，对Grafapex联合氟达拉滨的疗效进行了评估。在对试验的最终验证分析中，接受Grafapex治疗的患者的中位随访时间为15.4个月，接受白消安治疗的患者的中位随访时间为17.4个月。在Grafapex组中，2年无事件生存率为64.0%（95%CI，56.0-70.9），在白消安组中为50.4%（95%CI，42.8-57.5）。常见的不良事件是血液化学结果异常和胃肠道疾病，而报告的严重不良事件很少。
研究人员认为，Grafapex作为AML或MDS合并症或老年患者的异基因造血干细胞移植预处理方案，其疗效不劣于白消安。
(责任编辑：编辑露露)
联系祺昌
24小时服务热线：(086)150 1799 1962 / (086)189 2841 1962
