2024 年8月，美国FDA批准了异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）和异柠檬酸脱氢酶-2 (IDH2）抑制剂 vorasidenib（Voranigo），用于成人和 12 岁及以上患有 2 级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤且易感 IDH1 或 IDH2 突变的少突胶质细胞瘤患者，在手术包括活检、次全切除术或大体全切除术后。
这是 FDA 首次批准对具有易感 IDH1 或 IDH2 突变的 2 级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤患者进行全身治疗。
临床数据：3 期 INDIGO 临床试验显示，与安慰剂组患者的 11.1 个月（中位数）相比，Voranigo 患者组的无进展存留期显著延长至 27.7 个月（中位）。与安慰剂组相比，Voranigo 患者组每 6 个月肿瘤体积也减少 2.5%，安慰剂组每 6 个月增加 13.9% （平均值）。
Voranigo适用于治疗12岁及以上患有2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤的成人和儿童患者，这些患者在手术（包括活检、次全切除术或全切除术）后易患异柠檬酸脱氢酶-1 （IDH1）或异柠檬酸脱氢酶-2 （ IDH2）突变。
推荐的 Voranigo 剂量成人：40 mg，口服，每日一次，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。12 岁及以上的儿科患者：剂量基于体重：体重 ≥40 kg的患者：40 mg，口服，每日一次体重 <40 kg的患者：20 mg，口服，每日一次继续使用 Voranigo 治疗，直到疾病进展或不可接受的毒性。
Voranigo最常见（≥15%）的不良反应包括疲劳、头痛、COVID-19、肌肉骨骼疼痛、腹泻、恶心和癫痫发作。3级或4级（≥2%）实验室异常是ALT升高、AST升高、GGT升高和中性粒细胞减少。
警告和注意事项
肝毒性：治疗前2个月每2周监测一次肝功能检查，治疗前2年每月监测一次，并根据临床情况进行监测。根据严重程度暂停、减少剂量或停用Voranigo。
胚胎-胎儿毒性：Voranigo可能对胎儿造成伤害。建议患者注意胎儿的潜在风险并使用有效的非激素避孕措施。
药物相互作用
CYP1A2抑制剂：避免同时使用强效和中效CYP1A2抑制剂。
CYP1A2诱导剂：避免同时使用中效CYP1A2诱导剂和吸烟。
某些CYP3A底物：避免与CYP3A底物同时使用，因为最小浓度变化都会降低药效。
激素避孕：如果无法避免同时使用，请与非激素避孕方法一起使用。
在特定人群中使用
哺乳期：建议不要母乳喂养。
不孕症：可能损害男性和女性的生育能力。
(责任编辑：编辑露露)
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