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Zolgensma上市后成为SMN1基因替代治疗药物

        2025-02-11 15:56              


Zolgensma
 
脊髓性肌萎缩(Spinal Muscular Atrophy, SMA)是一种常染色体隐性遗传病,主要影响婴儿和儿童。大多数SMA患者的SMN1基因发生了突变,导致他们体内缺乏一种叫做运动神经元存活蛋白(SMN蛋白)的重要蛋白质。这种蛋白质对于运动神经元的生存至关重要,缺乏它会导致肌肉无力和萎缩。
 
Zolgensma是SMN1基因替代治疗药物,通过自我互补的腺相关病毒血清型-9载体,将1个或多个SMN1基因拷贝传递到运动神经元的细胞核,使外源性基因在宿主细胞内持续表达目的蛋白,从而达到治疗疾病的目的。其优势在于仅需单次静脉注射,即可让患者获得终身临床疗效,且不整合至宿主基因组,安全性较高。
 
临床III期STR1VE试验结果显示:1型SMA患儿在出现症状后接受治疗,91%的患儿存活且不需要呼吸辅助,64%的患儿可以独立坐至少30秒,显示出强大的治疗效果。
 
2019年5月,Zolgensma通过美国FDA批准上市,随后在全球超过51个国家获批。
 
Zolgensma上市后定价高达每针212.5万美元,堪称全球最贵的药物。诺华的Zolgensma通过单次静脉注射,实现终身临床疗效,为患者带来长期治疗的可能。
 

(责任编辑:编辑露露)



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