脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种罕见遗传性疾病，由缺乏功能性SMN1基因引起。会导致进行性肌无力、瘫痪甚至死亡。若不接受治疗，大多数重症SMA儿童患者到2岁时便只能永久依赖机械通气存活或者最终死亡。
2020年8月，罗氏Evrysdi（risdiplam，利司扑兰）获批，成为首个治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的口服疗法。该药是一种运动神经元生存基因2（SMN2）mRNA剪接修饰剂，通过提高运动神经元生存蛋白（SMN）的产生来治疗SMA。
2021年6月16日，罗氏Evrysdi（商品名：艾满欣，利司扑兰口服溶液用散）获国家药监局批准，用于治疗2月龄及以上SMA患者。Evrysdi是首个在中国获批治疗SMA的口服疾病修正治疗（DMT）药物，将为中国的SMA患者和家庭提供全新的治疗选择。
Evrysdi是一种口服液体制剂，用于治疗年龄≥2个月的所有类型（1型、2型、3型）SMA婴幼儿、儿童、青少年、成人患者。
脊髓性肌萎缩症（SMA）2款药物在中国获批：
(责任编辑：编辑露露)
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