主页 > 药品专题 >

Evrysdi是首个在中国获批治疗SMA的口服疾病修正治疗药物

        2025-02-11 15:54              


Evrysdi
 
脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种罕见遗传性疾病,由缺乏功能性SMN1基因引起。会导致进行性肌无力、瘫痪甚至死亡。若不接受治疗,大多数重症SMA儿童患者到2岁时便只能永久依赖机械通气存活或者最终死亡。
 
2020年8月,罗氏Evrysdi(risdiplam,利司扑兰)获批,成为首个治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的口服疗法。该药是一种运动神经元生存基因2(SMN2)mRNA剪接修饰剂,通过提高运动神经元生存蛋白(SMN)的产生来治疗SMA。
 
2021年6月16日,罗氏Evrysdi(商品名:艾满欣,利司扑兰口服溶液用散)获国家药监局批准,用于治疗2月龄及以上SMA患者。Evrysdi是首个在中国获批治疗SMA的口服疾病修正治疗(DMT)药物,将为中国的SMA患者和家庭提供全新的治疗选择。
 
Evrysdi是一种口服液体制剂,用于治疗年龄≥2个月的所有类型(1型、2型、3型)SMA婴幼儿、儿童、青少年、成人患者。
脊髓性肌萎缩症(SMA)2款药物在中国获批:
 
 

(责任编辑:编辑露露)



联系祺昌

24小时服务热线:(086)150 1799 1962 / (086)189 2841 1962

祺昌医药有限公司官方微信