Evrysdi是一种口服小分子药物,其通过选择性与SMN2基因前mRNA中的2个剪接调控位点结合,增强U1 snRNP的识别能力,同样改变剪切,从而增加全长SMN mRNA和蛋白水平。
该药为液体状态,采用口服给药方式,每日1次,是首个可在家使用的SMA疗法。
2020年8月,Evrysdi获美国FDA批准上市,2021年3月及6月分别获得EMA及NMPA批准上市,中文名艾满欣。不同于Spinraza需要通过鞘内注射给药,口服使得Evrysdi的患者依从性大幅提升。同时,Evrysdi能够透过血脑屏障,在全身组织中广泛分布,包括中枢神经系统和外周组织。在美国市场,Evrysdi是治疗费用最低的SMA药物。
罗氏的Evrysdi凭借其口服给药的便利性、较高的药物可及性以及相对较低的价格,有望在不久的将来后来居上,成为SMA治疗主流的药物之一。
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