Spinraza是一款SMN2基因的剪切修饰剂，属于含18个碱基的反义寡核苷酸（ASO），用于治疗因SMN1基因（位于染色体5q）突变或缺失，造成SMN蛋白缺乏，进而引起的SMA。
之所以Spinraza能够起到作用，主要原因是SMN1基因并非唯一生成SMN蛋白的基因，存在于着丝粒侧的SMN2基因也能生成SMN蛋白，只不过在第7外显子的一个位点处发生了C→T的替换，形成可变剪接位点，导致SMN2只能合成部分全长SMN蛋白，而其他非全长的则被降解，导致不发挥功能。
作为一款SMN2基因的剪切修饰剂，Spinraza与SMN2基因上反向调控外显子7表达的序列相结合，抑制剪接因子的作用，使外显子7在剪接过程中被保留，能够产生全长mRNA，从而增加完整长度SMN蛋白的产生。该药物通过鞘内注射给药，直接将药物输送到脊髓周围的脑脊液（CSF）中，发挥治疗作用。
在多项临床试验中，Spinraza均显示出较好的安全性及疗效，部分患儿实现了超越其自然发育里程碑的进步，绝大多数患儿的运动功能评分得到显著改善。2016年7月，渤健从Ionis公司获得了Spinraza的全球开发、生产和商业化许可。同年12月，Spinraza获FDA批准上市，随后在2017年6月和2020年2月分别获得EMA及NMPA批准上市。
渤健的 Spinraza作为首款精准靶向药，开创了SMA治疗的新纪元，积累的治疗病例最多。
(责任编辑：编辑露露)
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