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Spinraza在试验中均显示出较好的安全性及疗效

        2025-02-11 15:52              


Spinraza
 
 
Spinraza是一款SMN2基因的剪切修饰剂,属于含18个碱基的反义寡核苷酸(ASO),用于治疗因SMN1基因(位于染色体5q)突变或缺失,造成SMN蛋白缺乏,进而引起的SMA。
 
之所以Spinraza能够起到作用,主要原因是SMN1基因并非唯一生成SMN蛋白的基因,存在于着丝粒侧的SMN2基因也能生成SMN蛋白,只不过在第7外显子的一个位点处发生了C→T的替换,形成可变剪接位点,导致SMN2只能合成部分全长SMN蛋白,而其他非全长的则被降解,导致不发挥功能。
 
作为一款SMN2基因的剪切修饰剂,Spinraza与SMN2基因上反向调控外显子7表达的序列相结合,抑制剪接因子的作用,使外显子7在剪接过程中被保留,能够产生全长mRNA,从而增加完整长度SMN蛋白的产生。该药物通过鞘内注射给药,直接将药物输送到脊髓周围的脑脊液(CSF)中,发挥治疗作用。
 
在多项临床试验中,Spinraza均显示出较好的安全性及疗效,部分患儿实现了超越其自然发育里程碑的进步,绝大多数患儿的运动功能评分得到显著改善。2016年7月,渤健从Ionis公司获得了Spinraza的全球开发、生产和商业化许可。同年12月,Spinraza获FDA批准上市,随后在2017年6月和2020年2月分别获得EMA及NMPA批准上市。
 
渤健的 Spinraza作为首款精准靶向药,开创了SMA治疗的新纪元,积累的治疗病例最多。
 
 

(责任编辑:编辑露露)



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