2016年,瑞典罕见病药物研发公司Sobi针对A型血友病的全新长效保护用药Elocta (efmoroctocog alfa) 在欧盟全面上市。Elocta是一种重组人凝血因子VIII Fc融合蛋白,具有延长的半衰期,是欧洲第一个针对A型血友病的保护预防性长效用药。Elocta适用于预防或者治疗所有年龄组的A型血友病患者的出血。用于预防出血的推荐剂量为每3-5天一次,每次注射50IU/kg。用于治疗出血的剂量一般为25-65IU/kg,具体可由医生根据患者的病情和运动量进行个性化调整。
Elocta由瑞典的Sobi公司与美国的Biogen公司共同研发,两家公司也将在全球范围内合作推广销售这一新药。Sobi的市场开发与销售范围为欧洲,俄国,北非和部分中东国家,Biogen则主要覆盖北美,澳大利亚,新西兰,日本等国家(商品名在这些地区为Eloctate)。
血友病为一组遗传性凝血功能障碍的出血性疾病,按照患者所缺乏的凝血因子类型可分为A、B、C型(或称为甲、乙、丙型)血友病。其共同的特征是活性凝血酶生成障碍,凝血时间延长,终身具有轻微创伤后出血倾向,重症患者没有明显外伤也可发生“自发性”出血。
血友病是一种遗传疾病,必须针对基因进行治疗,才有可能根治。基因治疗仍然处在动物实验研究阶段,而目前的传统治疗方法主要还是替代疗法,即通过注射血浆、浓缩凝血因子或是人工重组凝血因子制剂来预防或是治疗血友病的出血症状。
(责任编辑:编辑露露)
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