芳香阳离子四肽Elamipretide可穿透细胞膜并瞬间定位于线粒体内膜，通过与心磷脂的相互作用治疗原发性线粒体肌病(PMM)。研究人员对Elamipretide治疗PMM的疗效和安全性进行了考察。
MMPOWER研究是一项I/II期多中心、双盲、安慰剂对照研究，36名PMM确诊患者参与。患者接受Elamipretide静脉注射(每2小时0.01， 0.1或0.25 mg/kg/h)或安慰剂，研究的主要终点为治疗5天后6分钟步行试验(6MWT)的行走距离。其他疗效评估方法包括心肺运动试验参数，参与者报告的症状，血清和尿中的生物标志物的变化。同时评估治疗的安全性、耐受性和药代动力学性质。
治疗5天后，最高剂量组患者6MWT平均行走距离为64.5m，对照组为20.4m(p = 0.053)。行走距离与治疗剂量存在剂量依赖性 (p = 0.014)。对附加协变量进行调整后，Elamipretide最高剂量组vs安慰剂组，行走距离分别为51.2 vs 3.0m(p = 0.0297)。其他疗效及安全性终点组间无显著差异。
研究认为，Elamipretide可提高原发性线粒体肌病患者的运动能力，无明显毒副作用。
(责任编辑：编辑露露)
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