2024年12月20日，福泰制药宣布美国FDA批准Alyftrek(vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor)用于治疗6岁及以上在CFTR基因中至少有一种(F508del突变或其他)对Alyftrek有反应的突变的囊性纤维化患者。福泰称，批准的突变包含对其他CFTR调节剂疗法无反应的31种额外突变。
Alyftrek是一种每日一次的三联组合囊性纤维化跨膜传导调节因子(CFTR)调节剂。Vanzacaftor和tezacaftor与CFTR蛋白上的不同位点结合，并在促进CFTR(包括F508del-CFTR)的选择突变形式的细胞加工和运输中具有累加效应，与任一单独分子相比，增加了递送至细胞表面的CFTR蛋白的量。Deutivacaftor可增强细胞表面CFTR蛋白通道开放概率，以改善盐和水跨细胞膜的流动。这三种成分的联合作用是增加细胞表面CFTR的数量和功能，导致CFTR活性增加，这通过CFTR介导的体外氯化物转运和患者的汗液氯化物来衡量。
目前，该药物也已被提交给全球卫生当局，并正在欧盟、英国、加拿大、瑞士、澳大利亚和新西兰接受监管审查。
(责任编辑：编辑露露)
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