2024年12月18日，Mesoblast公司宣布美国FDA批准Ryoncil(remestemcel-L)，这是一种同种异体(供体)骨髓间充质基质细胞(MSC)疗法，用于治疗2个月及以上儿科患者(包括青少年)的类固醇难治性急性移植物抗宿主病(SR-aGVHD)。
Ryoncil是一种通过同种异体骨髓生成的间充质基质细胞，它通过抑制T细胞增殖，和下调促炎细胞因子和干扰素的产生，来调节T细胞介导的炎症反应。
这是首个获得FDA批准的间充质基质细胞(MSC)疗法，也是首个儿童SR-aGVHD治疗方法。它含有MSC，这是一种可以在体内发挥各种作用并可分化成多种其他类型细胞的细胞。这些间充质基质细胞是从健康成人捐赠者的骨髓中分离出来的。
此次批准基于一项评估了Ryoncil的疗效的多中心、前瞻性、单组3期研究(MSB-GVHD001；NCT02336230)。结果显示，在第28天，患者总缓解率为70%，中位缓解持续时间为54天，范围从7天到至少159天。其中，完全缓解率为30%，部分缓解率为41%。接受Ryoncil治疗的研究受试者中最常见的不良反应是感染、发烧、出血、水肿、腹痛和高血压。
(责任编辑：编辑露露)
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