2024年12月13日，神经分泌生物科学公司宣布美国FDA批准Crenessity(crinecerfont)胶囊和口服溶液作为糖皮质激素替代治疗的辅助治疗，用于控制4岁及以上患有典型先天性肾上腺增生症的成人和儿科患者的雄激素。
Crinecerfont是一种强效、选择性的口服促肾上腺皮质激素释放因子(CRF)1型受体拮抗剂，可在不阻断CRF2型受体结合的情况下阻断CRF与垂体中的CRF1型受体结合，进而抑制垂体分泌促肾上腺皮质激素(ACTH)，从而减少ACTH介导的肾上腺雄激素生成。
这是首个也是唯一一个专门针对典型先天性肾上腺增生症治疗方法，可直接减少过量促肾上腺皮质激素和下游肾上腺雄激素的产生，从而减少糖皮质激素的剂量。
FDA批准得到了有史以来最大规模的典型先天性肾上腺增生症临床试验项目CAHtalyst儿科患者和成人患者3期全球注册研究的支持。在成人患者中进行的临床试验（NCT#04490915）中，经分析，接受Crenessity治疗的患者每日糖皮质激素剂量显著减少了27%，并且维持了对雄烯二酮水平的控制，而安慰剂组的每日糖皮质激素剂量减少了10%。在儿科患者中进行的临床试验（NCT#04806451）中，分析显示，接受Crenessity治疗的患者血清雄烯二酮水平较起始显著降低，而安慰剂组血清雄烯二酮水平较起始平均增加。到试验结束时，接受Crenessity治疗的患者每日糖皮质激素剂量减少了18%，并且保持了对雄烯二酮水平的控制，而安慰剂组的每日糖皮质激素剂量增加了约6%。
在两项试验中，Crenessity耐受性良好，治疗相关不良事件很少。使用Crenessity的儿科和成人患者均未发生治疗相关的严重不良事件。在成人中最常见的不良反应包括疲劳、头晕和关节痛，而儿科患者常见头痛、腹痛和疲劳。
(责任编辑：编辑露露)
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