2024年12月19日，Ionis制药公司宣布美国FDA批准其反义寡核苷酸(ASO)疗法Tryngolza(olezarsen)，用于作为饮食控制的辅助治疗，以降低家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)成人患者的甘油三酯(TG)。Olezarsen是一种反义寡核苷酸疗法，旨在抑制机体产生载脂蛋白C-III(apoC-III)——这是一种在肝脏中产生的、可调节血液中甘油三酯(TG)代谢的蛋白。这是FDA批准的首个治疗药物，可显著降低患有家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)的成人的甘油三酯水平，并在与适当的饮食(每天≤20克脂肪)一起使用时，提供具有临床意义的急性胰腺炎(AP)事件减少。
FDA的批准是基于一项全球性、多中心、随机、双盲、安慰剂对照的3期Balance研究(NCT04568434)，分析显示，与安慰剂相比，80mg剂量的olezarsen在6个月时的甘油三酯水平显著降低42.5%(P= .0084)，而50mg剂量未达到统计学意义(-22.4%；95% CI，-47.2至2.5；P=.08)。从基线到12个月的减少进一步改善，olezarsen实现了安慰剂调整的甘油三酯平均减少57%。在试验中，Tryngolza显示出良好的安全性。最常见的不良反应(Tryngolza治疗患者的发生率 >5%，比安慰剂高 >3%)是注射部位反应(分别为19%和9%)、血小板计数减少(分别为12%和4%)和关节痛(分别为9%和0%)。
该药物正在欧盟接受审查，并计划在其他国家提交监管文件。此外，评估olezarsen治疗重度高甘油三酯血症(sHTG)患者的三项3期临床试验(CORE、CORE2和ESSENCE)均已完成入组，试验结果预计在2025年下半年公布。
(责任编辑：编辑露露)
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