美国 FDA批准了 Vertex 的 Alyftrek，作为每日一次的三联疗法，用于治疗 6 岁及以上携带某些突变的囊性纤维化患者。
Alyftrek 是三种药物的组合：vanzacaftor、tezacaftor 和 deutivacaftor，是 Vertex 的第五种囊性纤维化跨膜传导调节剂（CFTR）。
FDA 批准的药物适用于至少携带一种 F508del 突变或另一种 CFTR 基因突变且对 Alyftrek 有反应的患者。在囊性纤维化患者中，CFTR 基因突变会破坏细胞表面 CFTR 蛋白通道的功能或数量，导致包括肺部在内的多个器官逐渐受损，最终导致死亡。
Vertex 首席执行官 Reshma Kewalramani 医学博士在一份声明中指出，与 Vertex 的主要囊性纤维化疗法 Trikafta（每日两次）相比，Alyftrek 每天给药一次，并且对另外 31 种突变有效。
根据 Vertex 的估计，Alyftrek 更广泛的突变覆盖范围意味着美国约 150 名囊性纤维化患者现在首次有资格使用 CFTR 调节剂。
在对 12 岁及以上囊性纤维化患者进行的两项 3 期试验中，Alyftrek 在患者肺功能变化方面与 Trikafta 相当。对于主要终点，试验测量了参与者在 24 周内一秒钟内用力呼出的空气量（ppFEV1）。Alyftrek 在减少汗液氯化物方面优于 Trikafta，这是两项研究的关键次要终点。
新三联疗法对 6 至 11 岁患者的疗效是根据上述两项研究推断出来的，并得到了药代动力学分析的支持。第三项 3 期试验确定了 Alyftrek 对这些年轻患者的安全性。
与 Trikafta 类似，Alyftrek 的标签上也有一个黑框警告，详细说明了肝毒性风险。此警告要求每年进行一次肝功能监测，并在治疗的第一年进行更频繁的
Leerink Partners 分析师在一份报告中表示，更方便的每日一次给药以及与 Trikafta 相比非劣效性或更好的临床数据将使患者转用 Alyftrek“相当简单”。
一份报告表示，Alyftrek 的早期采用者可能包括那些使用 Trikafta 时疗效不足、依从性差或耐受性问题的患者。根据 Evercore 的估计，目前大约 20% 至 30% 的 Trikafta 服用者正在努力应对这些困难。
(责任编辑：编辑露露)
联系祺昌
24小时服务热线：(086)150 1799 1962 / (086)189 2841 1962
