2024年12月，美国FDA批准了Vertex的Alyftrek，这是一种每日一次的三联疗法，用于治疗6岁及以上、基因突变适合该疗法的囊性纤维化患者。
Alyftrek结合了vanzacaftor、tezacaftor和deutivacaftor，是Vertex的第五个囊性纤维化跨膜传导调节器（CFTR）调节剂。
FDA的批准涵盖了至少有一个F508del突变或其他对Alyftrek有反应的CFTR基因突变的患者。在CF患者中，CFTR基因的突变会破坏细胞表面的CFTR蛋白通道的功能或数量，导致包括肺部在内的多个器官逐渐受损，最终导致死亡。
与Vertex的主要CF疗法——每日两次的Trikafta（elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor）相比，Alyftrek每日给药一次，并且在31种额外突变中显示出疗效。
根据Vertex的估计，Alyftrek更广泛的突变覆盖意味着美国大约有150名CF患者现在首次有资格接受CFTR调节剂治疗。
在两项针对12岁及以上CF患者的3期试验中，Alyftrek在患者肺功能变化方面与Trikafta相匹配。这些试验的主要终点是通过24周测量参与者一秒内能强力呼出的气量（ppFEV1）。Alyftrek在降低汗液氯离子方面优于Trikafta，这是两项研究的关键次要终点。
新三联疗法在6至11岁患者中的疗效是从上述两项研究中推断出来的，并得到了药代动力学分析的支持。第三项3期试验确立了Alyftrek在这些年轻患者中的安全性。
(责任编辑：编辑露露)
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