1月6日，台湾药华医药(PharmaEssentia)公司宣布来自SURPASS-ET研究的阳性顶线数据，该研究评估了Ropeginterferon alfa-2b-njft(P1101)注射液对原发性血小板增多症(ET)的疗效与安全性。分析显示，该试验达到了其主要终点，证明P1101组中有42.9%的参与者出现了持久反应，而对照组中为6.0%(p = 0.0001)。
2021年11月，FDA批准Ropeginterferon alfa-2b-njft（BESREM）用于治疗真性红细胞增多症(PV)。这是第一个获得FDA批准的治疗真性红细胞增多症患者（无论患者既往治疗史如何）的药物，也是第一个专门批准用于真性红细胞增多症的干扰素疗法。
原发性血小板增多症(ET)是一种慢性罕见血液病，是最常见的骨髓增生性肿瘤类型。这种疾病最常见的原因是基因突变导致骨髓产生过多的血小板，从而阻碍血液流动并导致中风、心脏病发作或肺栓塞。被诊断为ET的患者面临有限的治疗选择来控制病情，特别是在降低血栓形成风险和减缓疾病进展方面。
BESREMi是一种创新的单聚乙二醇化长效干扰素，该药物通过与干扰素α受体(IFNAR)结合而起作用，干扰素α受体是一种跨膜受体。与IFNAR的结合会引发连锁反应，导致Janus激酶1 (JAK1)和转录激活因子(STAT)信号通路的激活，产生一系列抗增殖和免疫调节作用，从而减缓骨髓中红细胞的生成。
该公司称，凭借其独特的聚乙二醇化技术，BESREMi在体内具有较长的活性持续时间，旨在每两周给药一次(或每四周给药一次，血液学稳定至少一年)，允许灵活的给药，有助于满足患者的个体需求。
随机、开放标签、活性对照的3期SURPASS-ET试验(ClinicalTrials.gov 标识符：NCT04285086)招募了 174名18岁及以上的参与者，以评估P1101与阿那格雷作为原发性血小板增多症二线疗法的疗效、安全性和耐受性。对羟基脲有抗药性/不耐受性的研究参与者被随机分配接受每2周一次皮下注射P1101或每日口服阿那格雷。主要终点是使用改良的欧洲白血病网(ELN)标准测量的持久临床反应。
研究结果显示，在意向治疗人群中，42.9%(39/91)接受P1101治疗的患者在9个月和12个月时均获得了持久反应，而接受阿那格雷治疗的患者中这一比例仅为6%(5/83)(P =.0001)。
次要终点方面，在P1101组中，JAK2 V617F等位基因负荷从基线的33.7%下降到12个月时的25.3%(变化-8.4%)，相比之下，阿那格雷组从39.7%下降到37.3%(变化-2.4%)。这些结果表明，与阿那格雷相比，P1101可能对解决潜在的疾病病理学具有更大的影响。
据报道，P1101的安全性是可控的；研究期间未发生与治疗相关的严重不良事件。
(责任编辑：编辑露露)
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