1月6日，Ultragenyx生物制药公司宣布欧盟委员会(EC)已扩大Evkeeza(evinacumab，依维苏单抗)的批准范围，作为饮食和其他降脂治疗的辅助药物，将适用年龄扩展至6个月至5岁的纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)患者。
2021年6月，Evkeeza首次在欧盟获批用于治疗患有HoFH的成人和12岁及以上的青少年。2023年12月，该适应症扩大到包括5至11岁的儿童。此次批准，使得Evkeeza成为欧盟首个也是唯一一个用于6个月至5岁HoFH儿童患者的药物。
HoFH是一种罕见且危及生命的遗传性疾病，其特征是出生时低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)水平极高。如果没有有效的治疗，患者面临早期心血管并发症和过早死亡的巨大风险。HoFH的标准治疗包括饮食、降脂疗法，在某些情况下还包括LDL分离术（一种从血液中清除胆固醇的程序）。
Evkeeza是一种血管生成素样3(ANGPTL3)抑制剂，通过阻断负责调节血液中胆固醇的蛋白质来降低胆固醇水平。此前已在包括英国、美国、加拿大和日本在内的多个国家上市。
该批准基于基于药代动力学/药效学模型的外推分析，对6个月至5岁以下的儿科患者使用Evkeeza的疗效进行了推测。推测每4周接受15mg/kg Evkeeza治疗的6个月至5岁以下儿科患者在第24周时LDL-C的百分比变化幅度将与在第24周时绝对LDL-C浓度将稳定在较高水平的成年患者相似或更高。
此外，还有5名≥1至5岁HoFH患者通过同情用药接受Evkeeza治疗的数据。处方剂量为每4周15mg/kg Evkeeza，与年龄较大的儿童和成人使用的剂量相同。Evkeeza给药显示LDL-C有临床意义的降低，与临床研究中≥5岁患者观察到的结果一致。
这些结果包括，在治疗期间血浆置换频率减少的其中一名患者在第90周时LDL-C降低37.1%，其他患者在第72周、第62周、第16周和第12周分别降低43.1%、66.3%、77.3%和75.0%。在使用Evkeeza治疗约1年后，血浆置换频率减少的患者的黄瘤完全消退。
在5岁及以上患者的临床研究中，常见的不良反应是鼻咽炎、流感样疾病、头晕、背痛和恶心；最严重的不良反应是过敏性反应。
(责任编辑：编辑露露)
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