【药品名】Elamipretide
【适应症】Barth综合征(Barth syndrome)
【研发公司】Stealth Biotherapeutics
Barth综合征(Barth syndrome)是一种极其罕见的遗传疾病，由线粒体心磷脂缺乏引起，以肌肉无力和心脏异常为特征，通常导致心力衰竭、反复感染、生长延迟和预期寿命缩短。目前没有FDA或EMA批准的治疗巴斯综合征患者的疗法。
Elamipretide（依拉米肽）是一种肽化合物，可轻易穿透细胞膜，靶向线粒体内膜，并可逆性地与心磷脂结合。在临床前或临床研究中观察到该疗法可增加线粒体呼吸作用、改善电子递送链功能和ATP生成，并减少致病性活性氧(ROS)的形成。这种elamipretide-心磷脂结合已被证明可以使线粒体内膜结构正常化，从而改善线粒体功能。
去年4月份，Stealth BioTherapeutics宣布美国FDA已经接受了用于治疗巴斯综合征的Elamipretide（中文名：依拉米肽）的新药申请(NDA)，且已获得优先审评资格。如获批将是首款线粒体靶向治疗药物依拉米肽的首个上市许可。
根据其一项2/3期临床试验数据，elamipretide每日治疗显示出改善Barth综合征相关症状的潜力。研究人员首先在Barth综合征患者中进行了一项随机、双盲、安慰剂对照交叉试验，随后又进行了一项开放标签扩展试验，以测试elamipretide的疗效和安全性。
在试验的第一部分，12名受试者被随机分配接受每天40mg的elamipretide或安慰剂的治疗方案，为期12周，之后是为期4周的药物洗脱期，然后再进行为期12周的安慰剂治疗。在这部分试验中，两个主要终点均未达到。然而，在试验的第二部分，即开放标签扩展阶段，10名受试者继续接受每天40mg的elamipretide治疗，其中8名受试者完成了36周的治疗。在这一阶段，研究数据显示了显著的改善：6分钟步行测试(6MWT)平均增加了95.9米(p=0.024)，Barth综合征相关症状评估量表(BTHS-SA)平均降低了2.1分(p=0.031)。
此外，次要终点也显示出明显的改善，包括膝关节伸肌力量、患者对症状的整体印象以及一些心脏参数的改善。综上所述，尽管在试验的第一部分未能达到主要终点，但第二部分的长期治疗结果显示，elamipretide对于改善Barth综合征患者的症状具有潜在的疗效。
(责任编辑：编辑露露)
联系祺昌
24小时服务热线：(086)150 1799 1962 / (086)189 2841 1962
