2024 年12 月，Vertex Pharmaceuticals福泰制药公司宣布美国FDA批准Alyftrek每日口服一次，用于治疗6岁及以上囊性纤维化(CF) 患者，这些患者CFTR基因中至少有一种（F508del突变或其他CFTR基因应答性突变）对Alyftrek有缓解的突变。
适应症和用途
Alyftrek适用于治疗至少有一个F508del突变或另一个CFTR基因应答性突变的6岁及以上囊性纤维化(CF)患者。
如果患者的基因型未知，则应使用FDA批准的CF突变测试来确认存在至少一种指示突变。
用法用量
每日一次，在每日同一时间服用Alyftrek（将药片整个吞下），与含脂肪的食物一起服用。表1列出了成人和6岁及以上儿科患者的推荐剂量。含有脂肪的正餐或零食包括用黄油或油制成的正餐或含有鸡蛋、花生酱、奶酪、坚果、全脂牛奶或肉类的正餐或零食。
在开始Alyftrek治疗之前，应对所有患者进行肝功能检查（ALT、AST、碱性磷酸酶和胆红素）。在治疗的前6个月内每月监测一次肝功能检查，然后在接下来的12个月内每3个月监测一次，之后至少每年监测一次。
不良反应
最常见的不良反应（≥5%的患者，且发生率比ELX/TEZ/IVA高≥1%）是咳嗽、鼻咽炎、上呼吸道感染、头痛、口咽痛、流感、疲劳、 ALT升高、皮疹、 AST升高和鼻窦充血。
警告和注意事项
1.药物引起的肝损伤和肝功能衰竭：接受本品治疗的患者中观察到转氨酶升高。据报道，使用含有与Alyftrek相同或相似活性成分的药物会导致严重且可能致命的药物引起的肝损伤和肝功能衰竭。在开始使用本品之前及整个治疗过程中，应对所有患者进行肝功能检查（ALT、AST、碱性磷酸酶和胆红素）。如果肝功能检查指标显著升高或出现肝损伤的体征或症状，请中断服用：①肝功能检查指标显著升高（如，ALT或AST >5 倍上限或正常值(ULN)或ALT或AST >3倍 ULN，胆红素 >2倍ULN）。②提示肝损伤的临床体征或症状（例如，黄疸、右上腹疼痛、恶心、呕吐、精神状态改变、腹水）。出现以上症状，应考虑转诊给肝病专家，并通过临床和实验室监测密切跟踪患者，直到异常情况消失。如果异常情况消失，并且预计收益大于风险，则在密切监测下恢复 服用本品治疗。重度肝功能不全（Child-Pugh C级）患者不应服用本品。不建议中度肝功能不全（Child-Pugh B级）患者服用本品。
2.过敏反应：含有 elexacaftor、tezacaftor 和/或 ivacaftor 的药物（与本品的活性成分相同或相似）上市后曾报告出现过敏反应。如果在服用本品治疗期间出现严重过敏反应的体征或症状，应停止服用本品并联系医护人员开始适当的治疗。之后再充分衡量个体患者的益处和风险，以确定是否恢复服用本品治疗。
3.曾因不良反应而停用或中断含Elexacaftor、Tezacaftor或Ivacaftor药物的患者：因不良反应而停用或中断含elexacaftor、tezacaftor或Ivacaftor药物的患者在服用本品前应充分考虑其益处和风险。如果考虑服用本品，应根据临床情况密切监测不良反应。
4.与CYP3A诱导剂同时使用的患者疗效降低：与强效和中效CYP3A诱导剂同时使用会降低vanzacaftor、tezacaftor和deutivacaftor的暴露量，这可能会降低本品的疗效。因此，不建议同时使用。
5.与CYP3A抑制剂同时使用时产生的不良反应：与强效或中效CYP3A抑制剂同时使用会增加vanzacaftor、tezacaftor和deutivacaftor的暴露量，这可能会增加相关不良反应的风险。同时使用时应减少本品的剂量。
6.白内障：据报道，使用含ivacaftor药物治疗的18岁或以下上囊性纤维化(CF)患者会出现非先天性晶状体混浊/白内障。建议对服用本品治疗的儿科患者进行基线和随访眼科检查。
(责任编辑：编辑露露)
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