2024年12月20日，美国FDA批准Novo Nordisk(诺和诺德)开发的Alhemo(concizumab-mtci)作为一种每日皮下注射一次的常规治疗，以预防或减少12岁及以上血友病A或B成人和儿童患者的出血频率，这些患者体内存在凝血因子抑制物：患有FVIII抑制物的血友病A（先天性因子VIII缺乏症）；患有FIX抑制物的血友病B（先天性IX因子缺乏症）。
适应症和用途
Alhemo适用于预防或减少12岁及以上血友病A或B成人和儿童患者的出血频率，这些患者体内存在凝血因子抑制物：患有FVIII抑制物的血友病A（先天性因子VIII缺乏症）；患有FIX抑制物的血友病B（先天性IX因子缺乏症）。
用法用量
通过腹部或大腿皮下注射，每日一次，注意轮换注射部位，不要错过剂量。
禁忌症
禁用于已知对本品的任何成分有严重过敏史的患者。
不良反应
最常见的不良反应（发生率≥5%）是注射部位反应和荨麻疹。
警告和注意事项
血栓栓塞事件：血栓栓塞的危险因素可能包括使用高剂量和/或频繁的突破性出血治疗（因子产品或旁路剂）或组织因子过度表达的情况（例如，动脉粥样硬化性疾病、挤压损伤、癌症、弥散性血管内凝血、血栓性微血管病或败血症）。告知患者血栓栓塞事件的体征和症状，监测患者的血栓栓塞事件。若怀疑血栓栓塞事件，应停用Alhemo并启动进一步的调查和管理策略。
过敏反应：如果发生严重的过敏反应，应停止使用。症状包括红斑、皮疹、瘙痒和腹痛等。告知患者若出现轻度过敏反应应联系医护人员；若出现中度至重度过敏反应应紧急就医。若出现严重过敏症状，应停用本品，并联系医护人员。
纤维蛋白D二聚体和凝血酶原片段1+2的水平升高：临床研究中，部分患者的纤维蛋白D-二聚体水平和凝血酶原片段1+2水平升高，应定期监测相关实验室值。concizumab-mtci 的血药浓度与纤维蛋白D-二聚体和凝血酶原片段1+2呈正相关，表明Alhemo有止血作用。对于使用Alhemo的患者，这些凝血生物标志物可能并不指示患者血栓形成，如深静脉血栓形成(DVT)和肺栓塞(PE)。
药物相互作用
虽然所有旁路药物(如rFVIIa或aPCC)均可用于治疗突破性出血，但高剂量和频繁使用旁路药物会增加血栓栓塞的风险，应谨慎使用。
特殊人群中的使用
怀孕：目前尚无关于孕妇使用本品的数据，无法评估与药物相关的重大出生缺陷、流产或其他不良母婴结局的风险。但根据其作用机制，孕妇使用本品可能会对胎儿造成伤害。
哺乳：目前尚无关于本品是否存在于人乳或动物乳汁中、对母乳喂养幼儿的影响或对产奶量影响的信息。
育龄女性和男性：建议育龄女性进行妊娠测试。育龄女性在使用本品治疗期间以及治疗结束后7周内应使用高效避孕方法。主治医生应评估所用避孕方法的益处和血栓栓塞风险。
儿科患者：目前尚不清楚本品对12岁以下儿科患者是否安全有效。
老年患者：临床研究尚未纳入足够数量的65岁及以上的患者，因此无法确定他们的反应是否与年轻成年患者不同。
体重增加：concizumab-mtci的表观清除率和分布容积随体重增加而降低。然而，无论体重如何，患者都应接受批准推荐的Alhemo剂量滴定和concizumab-mtci血药浓度监测。
(责任编辑：编辑露露)
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