2024年，FDA批准Alhemo（concizumab-mtci）用于常规预防，以防止或减少患有因子 VIII 抑制剂的 A 型血友病或患有因子 IX 抑制剂的 B 型血友病的成人和 12 岁及以上的儿童患者的出血发作频率。早前，Alhemo获得了优先审查和孤儿药资格。
血友病 A 和血友病 B 是罕见的遗传性出血性疾病，由于血液中缺乏足够的凝血蛋白（凝血因子），血液无法正常凝结。血友病患者在受伤或手术后出血时间可能比正常情况更长。患者还可能出现肌肉、关节和器官自发性出血，这可能会危及生命。
血友病 A 比血友病 B 更常见（占血友病总人口的 80% 至 85%）。大约 30% 的血友病 A 患者和 5-15% 的血友病B患者会产生抑制剂。
Alhemo的有效性和安全性在一项多国、多中心、开放标签的 3 期临床试验 ( NCT04083781 ) 中得到了评估，该临床试验纳入了 91 名成年男性和 42 名青少年男性患者，他们患有 A 型或 B 型血友病，并且携带抑制剂，这些患者已接受或需要接受绕过抑制剂作用的疗法治疗。
通过比较 Alhemo 治疗组和无预防组之间的出血事件治疗次数来评估疗效。年化出血率 (ABR) 比率估计为 0.14，与无预防组相比，Alhemo治疗组的ABR减少了86%。
常见的不良反应（至少 5% 的患者报告）是注射部位反应和荨麻疹（风疹）。接受 Alhemo 治疗的患者曾出现过敏反应，包括皮肤发红（红斑）、皮疹、瘙痒和腹痛。对 Alhemo、其成分或非活性成分有严重过敏史的患者不应使用 Alhemo。使用 Alhemo治疗可能会增加血栓风险。
(责任编辑：编辑露露)
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