2024年8月，美国FDA批准吉利德（Gilead）公司研发的Livdelzi (seladelpar) 用于治疗原发性胆汁性胆管炎 (PBC)，在临床试验中，Livdelzi显著改善了62%患者的肝功能，包括碱性磷酸酶 (ALP) 水平正常化和瘙痒减少。
原发性胆汁性胆管炎（PBC)，这是一种主要影响女性的罕见自身免疫性疾病。
PBC 会逐渐破坏肝脏中的胆管，导致炎症、瘢痕形成，如果不及时治疗，可能会导致肝功能衰竭。对于患有这种疾病的 13 万美国人而言，许多人发现现有的治疗方法要么无效，要么难以忍受。
Livdelzi 是目前第二个获批用于治疗 PBC 的过氧化物酶体增生激活受体 (PPAR) δ 激动剂 (delpar)，另一个获批的药物是 Iqirvo (elafibranor)，获批伊始便成为治疗 PBC 的同类首创药物。
Livdelzi 是一种每日一次、每次10 毫克的口服胶囊。但是，不建议失代偿性肝硬化患者服用。
PPAR 激动剂在 PBC 治疗和糖尿病研究中显示出巨大的潜力，尤其是其抗炎和代谢作用，不仅可以改善症状，还可以提高生活质量。PPAR 药物已被证明可以缓解瘙痒症，这是一种令人虚弱的瘙痒症，在多达 70%的 PBC 患者中都会出现。
在 RESPONSE 临床试验中，62% 服用 seladelpar 的受试者在 12 个月后肝功能显著改善，而安慰剂组只有 20%。一项关键结果是，25% 接受 seladelpar 治疗的患者的碱性磷酸酶 (ALP)（一种重要的肝酶）恢复正常，而安慰剂组没有出现这种结果。
此外，该药还显著减轻了瘙痒症（困扰许多 PBC 患者的持续性瘙痒），治疗六个月后就能观察到改善。
(责任编辑：编辑露露)
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