今年8月，美国FDA批准Servier Pharmaceuticals公司的Voranigo（vorasidenib）上市，用于手术后治疗携带易感IDH1或IDH2突变的2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤的12岁及以上成人和儿童患者。该药物是一款“first-in-class”IDH1和IDH2抑制剂。这是FDA批准的首款用于治疗上述患者的全身性疗法。
Voranigo的疗效在一项名为INDIGO的随机双盲、安慰剂对照关键性3期临床试验中接受评估，共纳入331名患者。患者按1:1比例随机分配，每日口服一次40 mg Voranigo或安慰剂，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。随机分配到安慰剂组的患者在影像学确认疾病进展后可转换为Voranigo治疗。
主要疗效结果是由盲法独立审查委员会评估的无进展生存期（PFS），以及至下一次干预的时间（TTNI）。试验结果显示，Voranigo组和安慰剂组患者的PFS分别为27.7个月和11.1个月。Voranigo将患者疾病进展或死亡风险降低61%（HR=0.39，95% CI：0.27，0.56，p<0.0001）。
此外，Voranigo组的中位TTNI尚未达到，安慰剂组为17.8个月（HR=0.26；95% CI：0.15，0.43，p<0.0001）。
最常见的（≥15%）不良反应是疲劳、头痛、COVID-19、肌肉骨骼疼痛、腹泻、恶心和癫痫发作。最常见的3级或4级实验室异常（>2%）为丙氨酸氨基转移酶升高、天冬氨酸氨基转移酶升高、γ-谷氨酰转肽酶升高和中性粒细胞减少。
Voranigo是一款具脑渗透性与选择性的口服双重抑制剂，可抑制突变的IDH1/2蛋白，曾获得美国FDA授予的突破性疗法认定。
(责任编辑：编辑露露)
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