早几天，美国FDA批准了Tryngolza皮下注射液，作为饮食的辅助用于降低家族性乳糜微粒血综合症（FCS）成人的甘油三酯(TG)。此次批准是依据一项临床Ⅲ期研究BALANCE（NCT04568434）的试验结果。早前，该药物获得孤儿药、突破疗法、快速通道和优先审批资质。
Tryngolza的疗效在一项于基因鉴别为家族性乳糜微粒血综合症（FCS）成人和空腹甘油三酯（TG）水平≥880 mg∕dL的成年患者中进行的随机、安慰剂对照、双盲临床试验BALANCE（NCT04568434）中进行了了阐述。在≥4周的试行期后，其间患者继续遵循每日≤20克脂肪的低脂肪饮食，患者被随机分配每4周通过皮下注射接受Tryngolza® 80mg（n=22）或匹配体积的安慰剂（n=23），至53周的治疗期。
患者人口统计学和基线特征在各治疗组之间总体相似。在入组时患糖尿病患者的比例Tryngolza 80 mg组为32%，相比于安慰剂组26%。在研究入组时Tryngolza 80 mg组和安慰剂组的患者采用了他汀类（27%）、ω-3脂肪酸（42%）、贝特类（49%）或其它降脂治疗剂（13%）进行了治疗。Tryngolza 80 mg组和安慰剂组合计71%的患者在过去10年内有有记录的急性胰腺炎病史。基线时平均（标准差）和中位空腹TG水平分别为2604（1364）mg∕dL和2303 mg∕dL（范围为334～6898 mg∕dL)。
主要终点是自基线至6个月时（23、25和27周的平均值）的空腹甘油三酯的百分比变化，与安慰剂相比。自基线至6个月时的空腹甘油三酯的百分比变化Tryngolza 80 mg组和安慰剂组之间的差异为-42.5%（95% CI：-74.1%，-10.9%；p=0.0084）。
与安慰剂组相比，经过12个月治疗期间，采用Tryngolza 80 mg治疗的患者急性胰腺炎的发病次数较低[Tryngolza® 80 mg组中有1例（5%）患者，相比于安慰剂组中有7例（30%）患者]；所有这些患者在筛选前10年内均有胰腺炎病史。
(责任编辑：编辑露露)
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