对于HPP,酶替代治疗(ERT)被认为是至今为止有明确效果的最佳治疗方法。近年来,随着Asfotase alfa (Strensiq)正式批准用于临床治疗,ERT成为HPP最主要的治疗方法。应用Strensiq治疗围生期/婴儿期/儿童期HPP的推荐剂量方案为每周皮下注射3次,每次2 mg/kg,或每周注射6次,每次1 mg/kg(由于注射部位反应可能会限制每周6次的耐受性)。如果疗效不佳,剂量可增加到每周3次,每次3 mg/kg。每周最大注射剂量不超过9 mg/kg。
在儿童期HPP治疗中,ERT能够改善生长发育、大运动、肌力和关节灵活性及减少骨骼肌肉疼痛。一项13例婴儿型HPP或症状严重的儿童型患儿的5年追踪治疗也证实了ERT能够迅速改善骨骼矿化,增加肌肉力量和减少疼痛及残疾的发生,运动能力、敏捷性和运动耐力均达到正常水平,生长发育及生活质量也有明显的改善。
成人应用Asfatase alfa治疗HPP的报道近年来逐渐增多。成人应用Asfatase alfa治疗可以加速骨折的愈合及降低HPP患者的骨折风险。
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