12月12日，瑞典Sobi制药北美分公司宣布美国FDA已经接受了avatrombopag的补充新药申请(sNDA)，用于治疗1岁及以上患有持续性或慢性免疫性血小板减少症(ITP)的儿童患者的血小板减少症，这些患者对先前的治疗反应不足。
除此，该公司还接受了Avatrombopag口服混悬剂新药申请(NDA)。这是一种含有颗粒的胶囊制剂，可以在给药前撒在软食物或液体上。
免疫性血小板减少症(ITP)是一种自身免疫性疾病，其特征是血小板数量减少，导致出血风险增加。症状可能变化很大，包括瘀伤、代表少量出血的小点皮疹、牙龈或鼻子出血、尿血/便血和虚弱疲劳。当症状持续超过12个月时，该疾病被视为慢性疾病。长期而言，原发性慢性ITP与感染风险增加、需要住院治疗的出血事件、恶性血液病和死亡率有关。目前尚无治愈方法，慢性ITP患者通常在经过各种治疗后复发，并且仍然需要治疗以降低临床显著出血的风险。
Avatrombopag是一种口服生物可利用的小分子血小板生成素受体激动剂(TPO-RA)，可刺激骨髓祖细胞增殖和分化为巨核细胞，从而增加血小板的产生。此前，该药物以商品名Doptelet获得批准，用于治疗计划接受手术的成年慢性肝病患者的血小板减少症，以及对之前治疗反应不足的成年慢性ITP患者的血小板减少症。
sNDA提交内容包括随机、双盲、安慰剂对照的3b期AVA-PED-301研究（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT04516967）的结果，该研究评估了avatrombopag对75名1岁至18岁以下患有ITP的儿科患者至少使用6个月的疗效和安全性。
研究参与者以3:1的比例被随机分配，每天口服一次avatrombopag或安慰剂，持续12周。
主要终点是持久的血小板反应(定义为在第5至12周内，在没有抢救药物的情况下，8周中至少有6周血小板计数≥50×109/L)。
研究结果显示，与接受安慰剂的患者相比，接受avatrombopag治疗的患者中有28%实现了持久的血小板反应，达到了主要终点(95% CI，15.8-39.7；P =.0077)。
此外，81.5%的avatrombopag治疗患者连续两次血小板计数至少达到50×109/L(关键次要终点)，而安慰剂治疗患者的这一比例为0%(95% CI，71.1-91.8；P <.0001)。
(责任编辑：编辑露露)
联系祺昌
24小时服务热线：(086)150 1799 1962 / (086)189 2841 1962
