Vamorolone与糖皮质激素结合的受体相同但改变了其下游活性，和传统皮质类固醇药物治疗相比不仅疗效相当而且在维持正常骨代谢、骨密度和生长方面更具有重要的临床安全性优势。因此，vamorolone有望成为DMD患者的标准治疗方案。
Vamorolone是一款原创新药，其作用机制与糖皮质激素结合的受体相同但改变了其下游活性，它并非11-β-羟基类固醇脱氢酶的底物，从而不会造成局部药效增强和局部组织中皮质类固醇相关毒性。这种机制显示出AGAMREE具有将疗效与类固醇类药物安全性问题“分离”的潜力，因此AGAMREE被定位成一款解离型抗炎药，并成为目前作为儿童和青少年DMD患者标准治疗的皮质类固醇药物的替代方案。
在关键临床试验VISION-DMD中，与安慰剂相比，AGAMREE组在治疗24周后达到主要终点：由卧位至站立所需时间（TTSTAND）与安慰剂组相比差异有统计学意义（p=0.002）。同时，AGAMREE表现出良好的安全性和耐受性。与安慰剂组相比，最常见的不良事件是库欣样特征、呕吐、体重增加和激惹。
当前已知数据表明，与皮质类固醇不同，使用AGAMREE后骨形成和骨吸收血清标志物均正常，表明其不会造成生长抑制或对骨代谢产生负面影响。
(责任编辑：编辑露露)
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