2023年10月26日，美国FDA批准了Agamree（vamorolone）口服悬浮液40mg/mL，用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）患者，年龄为两岁及以上。这一突破性的决定将改变DMD治疗的格局，填补了重大的医疗需求空白。
剂量和给药方法
首次服用AGAMREE之前的评估
在开始AGAMREE之前，根据免疫指南进行所有免疫接种。在开始AGAMREE 之前至少 4 至 6 周接种减毒活疫苗或活疫苗。
AGAMREE的推荐剂量为 6 mg/kg，每天口服一次，最好随餐服用，对于体重超过 50 kg 的患者，每日最大剂量为 300 mg。
有些患者可能对每天 2 mg/kg的剂量有反应。根据个人耐受性，可根据需要将剂量滴定至 2 mg/kg/天。
肝损伤的推荐剂量
轻度（Child-Pugh A）至中度（Child-Pugh B）肝功能损害患者的AGAMREE推荐剂量为 2 mg/kg，每日口服一次，最好随餐服用，患者每日最大剂量为 100 mg体重超过50kg。可以根据个人耐受性逐渐降低剂量。
重要的准备和给药说明
给药前将AGAMREE口服混悬液充分摇匀约 30 秒。
仅使用产品随附的口腔注射器。将适当的剂量抽入口腔注射器后，直接分配到口腔中。
首次开瓶 3 个月后， 丢弃所有未使用的AGAMREE口服混悬液。
从皮质类固醇治疗转为AGAMREE
患者可以从口服皮质类固醇治疗（如泼尼松或地夫可特）转为AGAMREE，无需中断治疗或事先减少皮质类固醇剂量，以最大限度地降低肾上腺功能不全的风险。
长期口服皮质类固醇治疗后转用的患者应以 6 mg/kg/天的剂量 开始AGAMREE 。
与强 CYP3A4 抑制剂一起使用的剂量修改
当与强 CYP3A4 抑制剂一起给药时， AGAMREE的推荐剂量是 4 mg/kg 口服，每天一次，优选随餐服用，对于体重超过 50 kg 的患者，最大每日剂量为 200 mg。
可以根据个人耐受性逐渐降低剂量。
如果药物已经给药超过一周，AGAMREE的剂量必须逐渐减少。
剂型和规格
口服混悬液：40 mg/mL 橙味白色至灰白色混悬液
禁忌症
已知对瓦莫洛龙或AGAMREE的任何非活性成分过敏的患者禁用AGAMREE。接受皮质类固醇治疗的患者曾发生超敏反应，包括过敏反应。
(责任编辑：编辑露露)
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