PDUFA日期：2025年1月29日
Barth综合征是由tafazzin基因突变引起的，该突变导致心磷脂水平降低，心磷脂是一种在线粒体功能中起主要作用的磷脂。Elamipretide是一种细胞渗透性肽化合物，旨在通过靶向线粒体内膜来改善线粒体功能，在线粒体内膜上，Elamipretide可逆地与心磷脂结合。
新药申请(NDA)得到了SPIBA-001第3期回顾性自然史对照试验数据的支持，该试验将 TAZPOWER 第2/3期研究（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT03098797）的开放标签部分的数据与匹配的自然史对照进行了比较。研究结果表明，elamipretide满足了主要和大多数次要终点，表明Barth综合征患者的运动耐受性、力量和心脏功能评估有所改善。
Elamipretide的疗效也基于TAZPOWER研究的数据，该研究包括12名12岁及以上的Barth综合征男性患者。该试验的开放性扩展部分(第2部分)的结果显示，使用elamipretide治疗后，在6分钟步行试验(主要终点；+95.9米；P =.024)和Barth综合征症状评估量表(-2.1分；P =.031)均有显著改善。
(责任编辑：编辑露露)
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