什么是ALS渐冻症
肌萎缩侧索硬化（ALS），又名渐冻症，是一种慢性、进行性神经性疾病，主要对上运动神经元和下运动神经元以及其支配的躯干、四肢和头面部肌肉造成损伤。这种疾病的发病原因尚不明确，既可能和遗传因素有关，也可能和生活方式、毒物接触、过度的体力劳动、低体质指数、头部外伤史、代谢性疾病、自身免疫功能异常等多种因素有关。发病高峰期通常发生在45岁以上，男性发病率高于女性。肌萎缩侧索硬化的主要临床表现为进行性的骨骼肌无力、肌萎缩、肌束颤动和延髓麻痹，会伴随病程发展而逐渐恶化，甚至会影响呼吸肌，导致呼吸困难。患者还可能出现自觉麻木感、肢体瘫痪、体重下降、心律失常等症状，同时患者很可能会面临抑郁、焦虑等情绪问题。
日本卫材株式会社宣布，已在日本推出肌萎缩侧索硬化症用药「Rozebalamin」（通用名：甲钴胺），其适应症为「抑制肌萎缩侧索硬化症（ALS）功能障碍的进展」。该药于2024年9月24日获得制造和销售许可，并于11月底列入药价目录正式上市。本药的获批是基于日本国立大学法人德岛大学（以下简称德岛大学）梶龙儿特任教授（主任研究者）、德岛大学大学院医齿药学研究部临床神经科学领域和泉唯信教授、以及千叶大学大学院医学研究院脑神经内科学桑原聪教授等研究团队作为医师主导的临床试验结果。
该试验针对130名肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者，开展了一项多中心、安慰剂对照、双盲、随机化的Ⅲ期临床试验（The Japan Early-Stage Trial of Ultrahigh-Dose Methylcobalamin for ALS，以下简称JETALS）。旨在验证高剂量甲钴胺（甲钴胺）对肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者的有效性和安全性。试验对象为罹病时间在1年以内，符合Updated Awaji标准中definite、probable或probable-laboratory supported诊断，ALS严重程度标准为1度或2度，在给药前12周内改良ALS功能评分量表（ALSFRS-R）总分下降1或2分，且用力肺活量（%FVC）超过60%的130名ALS患者。试验中，将甲钴胺50mg或安慰剂每周肌肉注射2次，持续16周。主要评价指标是观察期结束至治疗期16周时ALSFRS-R总分变化量。结果显示，甲钴胺50mg组的变化量为-2.7［95%置信区间（CI）：-3.9，-1.5］，安慰剂组为-4.6［95%CI：-5.8，-3.4］，变化量的差异为2.0（95%CI：0.4，3.5；p=0.012），证实了甲钴胺50mg相较于安慰剂的优越性。在治疗期16周时，ALS功能评估量表（ALSFRS-R）的总分数变化量中，对安慰剂组显示出显著的降低抑制（约40%的降低）。副作用发生率方面，安慰剂组为1.6%（64例中1例），甲钴胺50mg组为7.7%（65例中5例）。甲钴胺50mg组中观察到的副作用包括便秘、注射部位疼痛、发热、心电图QT延长及皮疹，各占1.5%（65例中1例）。
通常成人每天一次，每周两次将50mg 肌肉注射。
(责任编辑：编辑露露)
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