Garadacimab是一种新型的抑制因子XIIa的单克隆抗体(抗FXIIa mAb)，已完成3期临床开发，可作为每月一次皮下注射预防性治疗的一种新型疗法，用于治疗与HAE（一种缓激肽介导的血管性水肿）相关的发作。Garadacimab以独特的方式抑制血浆蛋白FXIIa。当FXII被激活时，它会引发导致水肿形成的级联事件。与针对下游介质的HAE疗法相比，garadacimab通过靶向激活的FXII(FXIIa)来抑制顶部的级联。
去年12月，美国FDA已接受其因子XIIa抑制剂Garadacimab的生物制剂许可申请(BLA)，作为每月一次的遗传性血管水肿(HAE)预防性治疗药物。此外还宣布，欧洲药品管理局(EMA)已接受CSL提交的Garadacimab营销授权申请(MAA)。如果获得批准，garadacimab将成为美国和欧盟首个针对活化因子XII(FXIIa)的HAE治疗方法。
CSL公司称，还在研究garadacimab用于HAE以外的其他适应症，包括特发性肺纤维化——FXIIa抑制可能在改善此类患者的临床结局方面发挥重要作用。
根据近期发布的3期临床研究VANGUARD的数据，与安慰剂组相比，每月使用一次garadacimab的患者的HAE月发作率在统计学上较低——平均发作率降低86.5%，中位发作率降低100%，调整基线发作率后的平均发作率降低89.2%。
总体而言，在为期6个月的试验中，大多数(61.5%)使用garadacimab的患者无发作，而安慰剂组的患者均有发作；与预处理阶段相比，74.4%使用garadacimab的患者发作减少≥90%。除此之外，该研究还表明，garadacimab具有良好的安全性和耐受性特征，未发生不良事件导致的治疗中止。
(责任编辑：编辑露露)
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