Sotatercept治疗肺动脉高压III期临床试验（STELLAR研究）STELLAR研究是在21个国家的91个中心开展的III期随机双盲安慰剂对照临床试验，共纳入323例WHO心功能II级或III级的1类PAH患者，其中48例(14.9%)为结缔组织病相关PAH，按1:1比例随机进入Sotatercept治疗组或安慰剂组，每21天皮下注射1次，Sotatercept的起始剂量为0.3 mg/kg，从第2次随访开始增量至0.7 mg/kg，并持续到研究结束。与II期PULSAR研究相同，要求入组前PAH背景治疗稳定90天以上，可单药或联合用药。
主要终点选择24周末较基线6分钟步行距离的变化，优势在于减少了患者重复暴露于右心导管有创检查的风险，显著增加临床可及性和可操作性。研究结果显示Sotatercept组治疗24周后，PAH患者6分钟步行距离平均增加40.1（95%CI: 29.9, 50.2）米，而安慰剂组变化不明显，为−1.4 (95% CI: −13.2, 10.3)米，根据Hodges-Lehmann检验，Sotatercept优于安慰剂，组间差异为40.8米（95% CI: 27.5 to 54.1; P<0.001）。
在次要终点上，Sotatercept较安慰剂同样具有优势，包括NT-proBNP水平显著改善，多组分改善（定义为6分钟步行距离改善、NT-proBNP水平改善以及WHO功能改善或维持WHO功能II级）的患者比例显著增加、肺血管阻力显著下降等，使用PAH-SYMPACT问卷的患者报告结局中，与安慰剂比较，接受Sotatercept治疗的患者在生理功能和心肺症状方面的平均得分显著降低，而认知/情绪的平均得分在两组之间没有显著差异（P=0.156）。
安全性方面，在中位随访32.7周内， Sotatercept较安慰剂发生临床恶化或死亡的风险降低84%（发生率为5.5% vs 26.3%；HR=0.16，95% CI: 0.08-0.35; P<0.001），严重不良事件发生率在两组间无明显差异，除II期研究中的常见不良反应外，需警惕接受Sotatercept治疗更容易发生出血事件、毛细血管扩张、血红蛋白升高、血小板减少、血压升高和头晕等。
(责任编辑：编辑露露)
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