Acoramidis是转甲状腺素蛋白的口服选择性稳定剂，即TTR稳定剂，可在甲状腺素结合位点结合TTR，并减缓TTR四聚体分解为其组成单体，这是淀粉样变发生的限速步骤。Attruby是第一个也是唯一一个药物标签上标明TTR接近完全稳定(≥90％)的药物。
适应症
Attruby适用于治疗伴有心肌病的野生型或变异型转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性(ATTR-CM)成人患者，以减少心血管死亡和心血管相关住院率。
用法用量
推荐剂量为每天口服两次，每次两片（空腹或与食物同服均可）。应整片吞服，请勿切割、压碎或咀嚼。
尚无药物过量的临床经验。如怀疑药物过量，应采取对症和支持治疗。
不良反应
临床试验中发现的副作用为胃肠道反应，包括腹泻(11.6%)和上腹痛(5.5%)。这些不良反应中的大多数被归类为轻度，无需停药即可缓解。接受本品治疗和接受安慰剂治疗的参与者中，因不良事件停止研究药物的比例相似(分别为9.3%和8.5%)。
此外，与任何药物一样，服用本品可能会出现过敏反应，迹象例如：荨麻疹、呼吸困难或面部、嘴唇、舌头或喉咙肿胀，应建议患者告知医护人员。
药物相互作用
1、UDP-葡萄糖醛酸转移酶(UGT)诱导剂和强CYP3A诱导剂
本品活性成分Acoramidis由UGT酶介导的葡萄糖醛酸化代谢。同时使用UGT诱导剂可能会降低本品的暴露量。尽管acoramidis不由CYP3A代谢，但强效 CYP3A诱导剂也可以诱导UGT酶。应避免同时将本品与UGT诱导剂和强效CYP3A诱导剂使用。
2、敏感的细胞色素P450 2C9 (CYP2C9)底物
本品可以抑制CYP2C9，当这些药物同时使用时，可能会导致CYP2C9底物浓度升高。当Attruby与敏感的CYP2C9底物同时使用时，应考虑更频繁地监测患者是否有暴露增加引起相关毒性的迹象。
特殊人群中的使用
孕妇：目前尚未确定本品与重大出生缺陷、流产或其他不良母婴结局相关的风险，医护人员应收集服用本品期间出现的怀孕后的风险。
哺乳：目前尚未确定本品对母乳喂养的婴儿或母亲乳汁产量的影响，临床上对有母乳喂养需求的患者应充分考虑潜在风险和益处。
儿童用药：本品在儿童患者中的安全性和有效性尚未确定。
老年用药：老年患者(≥65岁)无需调整剂量。
作用机制
转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变性 (Transthyretin cardiac amyloidosis,ATTR-CM) 是一种进行性疾病，如果不及时治疗，预后不良。
Attruby(acoramidis)是一种转甲状腺素蛋白(TTR)的选择性稳定剂。Acoramidis在甲状腺素结合位点结合TTR，并减缓TTR四聚体分解为其组成单体，防止具有毒性的淀粉样变性的发生。
(责任编辑：编辑露露)
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