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小分子疗法 Miplyffa (arimoclomol)适应症是什么?

        2024-11-27 21:50              


Miplyffa

Miplyffa 是 FDA 批准的第一种 NPC 药物,适用于 与 miglustat 联合用于治疗 2 岁及以上成人和儿童患者 NPC 的神经系统表现。
 
2024 年 9 月,美国FDA批准 Miplyffa(MY-PLY-FAH) (arimoclomol) 胶囊作为 C 型尼曼-匹克病 (NPC) 的口服治疗药物。Miplyffa 是 FDA 批准的第一种 NPC 药物,与 miglustat 联合用于治疗 2 岁及以上成人和儿童患者 NPC 的神经系统表现。此外,该药物已获得与批准相关的罕见儿科疾病优先审评券 (PRV)。
 
C 型尼曼-皮克病(NPC)是一种极其罕见、持续进展、退行性和致命的疾病,由于NPC的复杂性,有效治疗NPC需要多种治疗方案。直到今天,美国还没有批准治疗NPC的疗法。有了这一标签适应症,患者现在将有更多机会获得治疗,以应对这种毁灭性疾病。儿童和成人都可能受到NPC的影响,临床表现各不相同。从特征上看,NPC患者的身体和认知能力会逐渐受到限制,主要表现为语言、认知、吞咽、行走和精细运动技能方面的神经损伤。
 
批准 Miplyffa 用于治疗NPC是基于新药申请 (NDA) 中的全部数据,其中包括支持试验终点的额外证据、FDA 首选分析以及临床和非临床的额外确证证据。在一项为期 12 个月的多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验中,对 2 至 19 岁的NPC患者进行了 Miplyffa 的安全性和有效性研究。在这项试验中,76%的米普利法组患者和81%的安慰剂组患者在常规治疗中接受了米格鲁司他治疗。米普利法的疗效采用重新评分的4域鼻咽癌临床严重程度量表(R4DNPCCSS)进行评估。试验结果表明:
 
Miplyffa 与 miglustat 联用,在12个月的治疗过程中疾病不再进展,这体现在R4DNPCCSS从基线下降了0.2分,而单独使用 miglustat 治疗的患者则下降了1.9分。
 
其他确证证据还包括一项为期48个月的开放标签扩展研究数据,与匹配的美国国立卫生研究院NPC自然病史队列相比,该研究结果显示治疗效果有所改善。
 
Miplyffa 口服给药,每天三次,随餐或不随都可,具体剂量根据体重从47毫克到124毫克不等,由合适的患者或护理人员服用,并由医疗保健提供者随访。
 
关于 Miplyffa(arimoclomol)
 

(责任编辑:编辑露露)



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