11月22日,美国FDA批准RegeneCyte(造血祖细胞[HPC],脐带血)的生物制品许可申请(BLA),用于非亲缘供体造血祖细胞移植手术,结合适当的准备方案,用于影响遗传、获得性或骨髓抑制治疗导致的造血系统疾病患者的造血和免疫重建。
RegeneCyte是一种异基因人脐带血来源的造血干细胞疗法。这些造血祖细胞从骨髓中分裂和成熟,并被释放到血液中,在那里它们恢复血细胞计数和功能。
BLA的批准得到了来自单组前瞻性COBLT研究(n=324)的数据、来自FDA案卷和公开信息的数据(n=1299)以及来自国际血液和骨髓移植研究中心RegeneCyte观察数据库的回顾性数据(n=54)的支持。数据收集自总有核细胞剂量至少为2.5×107kg的参与者,这些参与者来自StemCyte脐带血库的至少1个脐带血单位,单独或与另一单位HPC、脐带血一起,并且人类白细胞抗原匹配率至少为4/6。
研究结果显示,第42天中性粒细胞恢复(从移植到移植后最低点后连续3天中性粒细胞绝对计数≥500/µL的第一天的时间)的患者比例在COBLT试验中为76%,在FDA数据中为77%,在RegeneCyte数据库中为91%,中性粒细胞恢复的中位时间分别为27天、25天和22天。
此外,第100天血小板恢复(连续7天未输注血小板的情况下连续3天中绝对血小板计数达到或超过20,000/µL的第一天的时间)的患者比例在COBLT试验中为57%,在RegeneCyte数据库中为72%,血小板恢复的中位时间分别为90天和50天。
值得注意的是,血小板恢复的患者中,第100天绝对血小板计数达到或超过50,000/µL的比例在 COBLT试验中为46%,在FDA数据中为45%,在RegeneCyte数据库(n=34)中为73%,血小板恢复的中位时间分别为113天、122天和64天。
常见输液相关不良反应是高血压、呕吐、恶心、心动过缓和发烧。有关于致命输液反应、移植物抗宿主病、植入综合征和移植物失败的黑框警告。
(责任编辑:编辑露露)
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