PDUFA日期：2024年12月27日
目前，FDA正在审查二氮嗪胆碱缓释剂(DCCR)用于治疗患有遗传性确认的普拉德-威利综合征(PWS)的成人和4岁及以上儿童的摄食过度的新药申请(NDA)。
DCCR是一款含有二氮嗪胆碱(Diazoxide Choline)缓释片剂，每日口服一次。此前已经获得美国FDA授予的突破性疗法认定和快速通道资格，并在美国和欧盟获得孤儿药资格。在普拉德-威利综合征患者中，DCCR 有望通过激活下丘脑中三磷酸腺苷敏感的钾通道来减少食欲过盛。
第3阶段DESTINY PWS试验(ClinicalTrials.gov 标识符：NCT03440814)的结果显示，DCCR显著改善了基线时食欲过盛较严重患者的食欲过盛。还观察到身体成分的显著改善。
在开放标签扩展研究(ClinicalTrials.gov 标识符：NCT03714373)中，参加DESTINY PWS试验的患者在接受DCCR治疗1年后接受了评估。结果显示，DCCR与暴食症和PWS相关行为(例如焦虑、强迫性、思维紊乱、攻击性/破坏性行为)的显著改善有关。
(责任编辑：编辑露露)
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