根据此前BridgeBio公司公布的3期研究ATTRibute-CM研究数据，acoramidis治疗使血清TTR水平在治疗第28天显著增加且维持稳定，并与转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病(ATTR-CM)受试者在第30个月时降低的总死亡率(ACM)、心血管死亡率(CVM)和心血管住院率(CVH)风险相关。 基于ATTRibute-CM的积极结果，BridgeBio向美国FDA提交了一份新药申请 (NDA)，该申请已被接受，处方药使用者付费法案(PDUFA)的审批日期为2024年11月29日，同时还向欧洲药品管理局提交了营销授权申请(MAA)，预计将于2025年做出决定。
甲状腺素运载蛋白淀粉样变性心肌病(ATTR-CM)是一种可能致命的心肌疾病。在ATTR-CM中，一种通常在血液中循环的称为甲状腺素运载蛋白的蛋白质变得畸形，并在心脏、神经和其他器官中积聚。 当这些淀粉样沉积物在心脏中堆积时，心脏壁会变得僵硬，使左心室无法适当放松并充满血液，这被称为心肌病 。随着病情的发展，心脏可能变得无法充分挤压以将血液泵出心脏，最终导致心力衰竭。 Acoramidis是一款新一代、口服给药的高效转甲状腺素蛋白(TTR)小分子稳定剂。它旨在模拟具有保护作用的TTR T119M突变的功能，维持TTR蛋白的正常四聚体构象，防止具有毒性的淀粉样蛋白的产生。
(责任编辑：编辑露露)
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