2月28日，Applied Therapeutics公司宣布，美国FDA已接受其在研疗法govorestat(AT-007)用于治疗经典半乳糖血症的新药申请(NDA)，并授予其优先审评资格。FDA指定处方药使用者自由法案(PDUFA)的目标行动日期为2024年11月28日。目前，该公司已向欧洲药品管理局(EMA)递交相关上市申请，并预计EMA将于2024年第四季度做出审评决定。
Govorestat(AT-007)是一种具有中枢神经系统(CNS)渗透性的醛糖还原酶抑制剂，能够阻止葡萄糖转化为山梨醇，目前正被开发用于治疗几种罕见的神经系统疾病，包括半乳糖血症、SORD缺乏症和磷酸甘露糖变位酶2-先天性糖基化障碍(PMM2-CDG)。 临床试验结果表明，接受govorestat治疗患者的日常生活活动、行为症状、认知、精细运动技能和震颤获得改善。
Govorestat还显著降低了半乳糖血症成人和儿童的血浆半乳糖醇水平。半乳糖醇是一种毒性代谢物，可导致半乳糖血症患者的组织损伤和长期并发症。 新闻稿指出，如果govorestat获得监管机构的批准，将成为首款用于治疗半乳糖血症的药物。
(责任编辑：编辑露露)
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