今年5月份，PTC Therapeutics公司宣布，美国FDA已经接受了Upstaza(eladocagene exuparvovec)的生物制剂许可申请(BLA)，用于治疗芳香族L-氨基酸脱羧酶(AADC)缺陷症。该申请已获得优先审查，目标监管行动日期为2024年11月13日。
2022年7月20日，PTC Therapeutics公司宣布欧盟已批准Upstaza(eladocagene exuparvovec)，用于治疗年龄在18个月及以上、临床、分子和遗传学确诊为AADC缺乏症并伴有严重表型的患者。在欧盟，Upstaza是第一种被批准用于治疗该病的疾病改善疗法，也是第一种直接注入大脑的基因疗法。 Eladocagene exuparvovec(商品名：Upstaza)是一款基于腺相关病毒2(AAV2)载体的基因疗法，携带正常的人类DDC基因。该药物旨在通过一次性治疗，将功能正常的DDC基因直接递送到大脑的壳核中，提高芳香族L-氨基酸脱羧酶的水平并恢复多巴胺的生产。
Upstaza的疗效和安全性特征在多个临床试验和同情用药项目中得到验证，首例患者在2010年接受治疗。在临床研究中，无法达到预期运动发育里程碑的患者早在接受治疗3个月后就能观察到具有临床意义的运动功能改善，这一转变持续到接受治疗后5年以上。 此外，所有接受治疗患者的认知能力得到改善。临床试验的结果已经在Molecular Therapy期刊上发表。
(责任编辑：编辑露露)
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