Avanzanite Bioscience 公司是一家商业阶段的专业制药公司，专注于治疗罕见疾病的药物。近日，该公司宣布欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）发表了积极意见，建议批准AKANTIOR（polihexanide）用于治疗12岁以下成人和儿童的棘阿米巴角膜炎（AK）。
该CHMP意见代表了SIFI基于全面数据包进行的超过15年的研究的高潮，该数据包证明了AKANTIOR的质量，安全性和有效性。2024年3月，孤儿药治疗棘阿米巴角膜炎（ODAK）关键的135例患者III期研究的结果被报道并发表在《眼科学》上。
试验显示，86.7%接受阿坎蒂奥治疗的患者治愈，中位治愈时间为4.1个月。此外，66.7%接受AKANTIOR治疗的患者实现了全视力恢复，只有7.5%需要角膜移植。
2023年2月，Avanzanite宣布与总部位于巴黎的专业制药公司Advicenne就Sibnayal达成独家经销协议，该协议已在欧盟获得批准，用于治疗患有远端肾小管酸中毒（dRTA）的儿童和成人，这是一种罕见的遗传性或后天性肾脏疾病。
AVANZANITE BIOSCIENCE公司成立于2022年，是一家私人投资的商业阶段专业制药公司，专注于治疗罕见疾病的药物。在Avanzanite，我们认为所有患者都应该从新型孤儿或利基药物中受益，无论他们住在哪里。我们的愿景是，当面对一种令人衰弱的罕见疾病时，没有人会落后。
我们还相信，那些致力于新型孤儿或利基药物研究与开发的人们应该见证他们为影响患者生活所做的巨大努力——这些英雄的工作不应该白费。我们通过获取、许可或分发经批准的或晚期的罕见疾病药物，并将其商业化，即使没有其他人会这样做，也可以实现这一目标。
棘阿米巴角膜炎（AK）是一种罕见的，严重的，进行性的寄生性角膜感染，由棘阿米巴（一种自由生活的阿米巴）引起。需要紧急医疗干预，因为这种疾病通常会导致失明和失明。AK通常需要单次或多次角膜移植手术，移植物存活率相对较低。
患者报告难以忍受的疼痛和极端的光敏性，在症状消失之前很少工作或过正常生活，给患者留下终身创伤。虽然AK仍然非常罕见，但近年来AK的发病率迅速增长。AK主要影响隐形眼镜佩戴者，占其中失明的50%。
AKANTIOR（polihexanide）是一种抗阿米巴聚合物，已被欧洲药品管理局和FDA授予AK孤儿药名称（ODD）。作用于原生动物棘阿米巴的滋养体和囊肿。以独特的高0.8 mg/ml剂量强度配制，可通过经过验证和标准化的日间方案作为单剂量容器中的单药滴眼液进行给药。
(责任编辑：编辑露露)
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