Zevra Therapeutics公司宣布，FDA批准了miplyffa（MY-PLY-FAH）（arimoclomol）胶囊作为C型尼曼匹克病（NPC）的口服治疗药物。
Miplyffa是FDA批准的第一种NPC药物，可与米格司他联合使用，用于治疗2岁及以上成人和儿科患者的NPC神经系统表现。此外，该公司宣布，在获得批准的同时，已收到罕见儿科疾病优先审查凭证（PRV）。
在美国，据估计有900人患有NPC，其中大约三分之一被诊断出患有这种极为罕见，无情地进行性和致命的神经退行性疾病。儿童和成人都可能受到不同临床表现的NPC的影响。
(责任编辑：编辑露露)
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