Arimoclomol是一款口服、“first-in-class”的细胞热休克反应共诱导剂。该疗法此前已被美国FDA授予突破性治疗指定、罕见儿科疾病指定、孤儿药指定和快速通道指定，用于治疗尼曼匹克病C型(NPC)。Miplyffa还被欧洲药品管理局(EMA)授予孤儿药品称号，用于治疗尼曼匹克病C型(NPC)。这也是美国FDA批准的首个用于治疗NPC的药物。
Miplyffa适用于与miglustat联合使用，用于治疗2岁及以上成人和儿科患者的尼曼匹克病C型(NPC)的神经系统表现。
Miplyffa推荐的口服剂量（与miglustat联合使用），根据患者的实际体重如下：
体重8至15公斤患者：每日三次，每次47mg
体重> 15至30公斤患者：每日三次，每次62mg
体重> 30至55公斤患者：每日三次，每次93mg
体重> 55公斤患者：每日三次，每次124mg
Miplyffa可与食物同服或分开服用。如果错过了一剂Miplyffa，建议患者跳过错过的剂量，并在下一个预定时间继续服用处方剂量。
2、 肾功能不全患者的推荐剂量
对于eGFR≥15至<50毫升/分钟的患者，Miplyffa推荐的口服剂量（与miglustat联合使用）如下：
体重8至15公斤患者：每日两次，每次47mg
体重> 15至30公斤患者：每日两次，每次62mg
体重> 30至55公斤患者：每日两次，每次93mg
体重> 55公斤患者：每日两次，每次124mg
3、 制备和给药说明
Miplyffa胶囊应整粒吞服。如有吞咽困难的患者，可采用以下两种方法之一：
口服给药：小心打开胶囊，将整个内容物撒入15毫升的水或苹果汁中，或15毫升的软食（如苹果酱、布丁或酸奶）中。搅拌15秒钟后立即服用。
管饲给药（鼻胃管或胃管）：小心打开胶囊，将整个内容物撒入20毫升的水中。搅拌15秒钟后，通过管饲立即给药。给药后，用5毫升的水冲洗管道。
不可保存混合物以供后用。
警告和注意事项
1、过敏反应
在临床试验中，曾有患者报告荨麻疹和血管性水肿。若患者出现严重过敏反应，必须立即停止使用Miplyffa。对于轻度或中度过敏反应，应停止用药并立即治疗，直到症状消退。
2、 胚胎胎儿毒性
根据动物研究结果，Miplyffa在怀孕期间使用可能对胎儿造成伤害。应告知怀孕女性潜在的风险，并建议育龄女性考虑妊娠计划和预防措施。
3、肌酐升高但不影响肾小球功能
在Miplyffa的临床试验中，报告血清肌酐平均增加10%至20%。这些增加主要发生在治疗的第一个月，并未与肾小球功能改变相关。应使用不依赖肌酐的替代方法来评估肾功能。
Miplyffa 对其他药物的影响。Arimoclomol是一种有机阳离子转运蛋白2(OCT2)转运蛋白的抑制剂，可能会增加OCT2底物药物的暴露量。当Miplyffa与OCT2底物联用时，应监测不良反应并减少OCT2底物药物的剂量。
Miplyffa最常见的不良反应（≥15%）为上呼吸道感染、腹泻和体重下降。
(责任编辑：编辑露露)
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