在欧盟，Zavesca被批准用于治疗C型尼曼匹克氏症患者的进行性神经系统表现。一项为期12个月的随机、双盲、安慰剂对照2/3期临床试验（NCT02612129）评估了Zavesca联合Arimoclomol（Miplyffa）治疗C型尼曼匹克氏症的安全性和有效性。该试验纳入了50名2至19岁的确诊患者，结果显示，与单独使用安慰剂相比，联合治疗组在4领域C型尼曼匹克氏症临床严重程度量表评分上有显著改善，表明Zavesca在治疗C型尼曼匹克氏症方面也具有潜力。
Zavesca作为一种酶抑制剂，在治疗I型戈谢病和C型尼曼匹克氏症方面显示出良好的疗效和安全性。然而，患者在使用过程中应注意可能出现的不良反应，特别是震颤和腹泻，并在医生的指导下进行剂量调整和治疗监测。对于肾功能受损的患者，需根据肾功能状况调整剂量。此外，由于Zavesca可能影响男性生育能力，男性患者在服药期间应采取可靠的避孕措施。
(责任编辑：编辑露露)
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