I型戈谢病：Zavesca被批准用于治疗轻度至中度1型戈谢病成年患者的单药治疗，特别是对于酶替代疗法不是一种治疗选择的患者（如由于过敏、超敏反应或静脉通路不畅）。I型戈谢病是一种遗传代谢性疾病，由葡萄糖酶脑苷脂酶的功能性缺陷引起，导致鞘糖脂葡萄糖鞘脑苷鞘氨醇的降解受阻，进而引起严重贫血、血小板减少、肝脾肿大、骨坏死和骨质减少等症状。Zavesca通过阻止参与糖鞘脂生成第一步的葡萄糖神经酰胺合酶发挥作用，减少细胞中糖鞘脂的生成，从而减缓或预防症状进展。
Zavesca在多项临床试验中展示了其在治疗1型戈谢病方面的有效性和安全性。临床试验中，成年患者通常按推荐剂量（每日三次，每次100mg）服用Zavesca。对于肾功能受损的患者，剂量需根据肾功能进行调整（如轻度肾功能损害者推荐剂量为每日两次100mg，中度肾功能损害者推荐剂量为每日一次100mg，重度肾功能损害者不建议使用）。
临床试验结果显示，Zavesca能够显著改善患者的肝脾肿大、血色素和血小板计数低下的水平。然而，也应注意到，约3%的患者报告出现周围神经病变，需仔细评估治疗的风险与益处。此外，约30%的患者报告在治疗期间出现震颤，但这些震颤大多在治疗期间逐渐消退。
(责任编辑：编辑露露)
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