PDUFA日期：2024年11月13日
芳香族L氨基酸脱羧酶(AADC)缺乏症是一种罕见的遗传性疾病，其特征是AADC酶活性降低，该酶负责神经递质多巴胺和血清素的合成。
Eladocagene exuparvovec是一种一次性重组腺相关病毒血清型基因替代疗法。该疗法直接进入壳核，旨在促进AADC酶的产生，从而恢复多巴胺的产生。
FDA授予BLA优先审查资格，其中包括临床试验和同情用药计划的疗效和安全性数据。研究结果表明，使用基因疗法治疗可改善AADC患者的神经系统。长期数据显示，运动和认知功能的改善在超过5年的随访中持续存在。
(责任编辑：编辑露露)
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