2022年9月，在一项IIb期HARMONY研究中显示出Efruxifermin（EFX，曾用名AKR-001）可住改善肝硬化前期非酒精性脂肪性肝炎（NASH）患者的肝纤维化并防止疾病恶化，Efruxifermin 28mg和50mg剂量组均达到了改善肝脏纤维化的主要终点以及多个次要终点。
Efruxifermin是成纤维细胞生长因子21（FGF21）的长效类似物，旨在减少肝脏脂肪和炎症、逆转纤维化、增加胰岛素敏感性并改善脂蛋白。该药已于去年10月被FDA授予快速通道资格，用于治疗NASH。
作为非酒精性脂肪性肝病的一种严重形式，NASH的特征在于脂肪在肝脏中过度堆积，对肝细胞产生应激和损伤，引起炎症和纤维化，进而发展为肝硬化、肝功能衰竭、癌症甚至死亡。
此次HARMONY研究旨在评估Efruxifermin治疗NASH患者的有效性和安全性。该研究共招募了128例患者，近四分之三的患者（约70%）患有II型糖尿病和NASH；约66%的患者纤维化程度为III期，其余为II期。这些患者随机接受每周一次的Efruxifermin（28mg或50mg）或安慰剂皮下注射。
试验中，Efruxifermin上述两种剂量在24周后的主要和次要终点均显现出统计学意义。在接受两种剂量治疗的患者中，分别有39%和41%的患者实现了至少一个阶段的肝纤维化改善且NASH没有恶化，而安慰剂组该比例为20%。
两种剂量的efruxifermin均达到试验主要终点。而且该研究还达到了一个关键的次要终点，即接受Efruxifermin治疗的患者没有出现纤维化恶化。
具体来看，接受50mg剂量治疗的患者中无疾病恶化的比例有76%；接受28mg剂量治疗的患者中该比例为47%。相比之下，安慰剂组该比例为15%。另外，分别有29%（28mg）和41%（50mg）的患者达到了肝纤维化改善和NASH缓解两个终点，而安慰剂组该比例仅为5%。
此外，Akero还在IIb期SYMMETRY研究中评估了Efruxifermin在肝硬化前期NASH患者中的作用。SYMMETRY试验将Efruxifermin与GLP-1受体激动剂联用治疗这些NASH患者，后者也被诊断患有II型糖尿病。
(责任编辑：编辑露露)
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