2016年，DEFITELIO在美国上市，主要用来治疗肝小静脉闭塞病(VOD),也称为肝窦阻塞综合征(SOS)。这是首个被美国批准用于治疗重度肝小静脉闭塞这种罕见致命性肝病的药物，该药也是目前公认的治疗造血干细胞移植(HSCT)后肝静脉闭塞病(HOVD)最有前景的新药。
不良反应
DEFITELIO的副作用程度通常都比较轻，患者只需要遵医嘱用药即可。这种具有抗血栓及促进纤溶作用的单链寡核苷酸混合物，要注意的是该药物会引起超敏反应，用药时要多加注意自身反应，以免发生严重超敏反应，加重原有病情。
在研究评价中，DEFITELIO增加组织纤溶酶原激活剂(t-PA)和血栓调节蛋白表达，和减低von Willebrand因子(vWF)和纤溶酶原激活剂抑制剂-1(PAI-1)表达，因此减低EC活化和增加EC-介导的纤维蛋白溶解。通过对528例患者进行的3项研究试验评价了DEFITELIO的有效性，参加3项试验的对象均为HSCT后诊断出现VOD症状，并伴有肝或肾功能异常的患者，以HSCT后100d的总生存率作为评价指标，结果显示，接受DEFITELIO治疗的患者100d后的生存率为38%~45%；而通过数据分析发现，预期只接受支持治疗或其他药物干预的HSCT患者100d后的生存率仅为21%~31%。DEFITELIO在临床试验中发挥了积极的作用功效。
用法用量：
成年和儿童患者的推荐剂量为6.25 mg/kg每6小时给予作为一个2-小时静脉输注。该剂量应根据患者的基线体重，被定义为对HSCT（造血干细胞移植）制备方案前为患者的体重。
给予DEFITELIO共最小21天。如21天后肝小静脉闭塞病的体征和症状没有解决，继续去纤苷直至肝小静脉闭塞病的解决或直至最大60天。
(责任编辑：编辑露露)
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