9月3日，KalVista制药公司宣布美国FDA接受其在研口服药物Sebetralstat的新药申请(NDA)，用于按需治疗12岁及以上成人和儿童患者的遗传性血管性水肿(HAE)发作。如获批，Sebetralstat将成为第一个用于12岁及以上成人和儿童HAE的口服按需治疗药物。
遗传性血管性水肿(HAE)是一种罕见的遗传性疾病，导致C1酯酶抑制剂(C1INH)蛋白缺乏或功能障碍，随后激肽释放酶-激肽系统不受控制地激活。患有HAE的人会经历身体各个部位组织肿胀的痛苦和虚弱发作，根据受影响的部位，可能会危及生命。目前所有获批的按需治疗方案都需要静脉或皮下给药。
Sebetralstat是一种口服血浆激肽释放酶抑制剂，旨在靶向激肽释放酶-激肽系统级联。此前，该药物于2024年8月获得了欧洲药品管理局(EMA)的MAA(上市许可申请)验证。
NDA得到了3期KONFIDENT试验（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT05259917）数据的支持，该试验是一项随机、双盲、事件驱动的交叉研究，评估sebetralstat与安慰剂在成人和青少年患者(N=136)中按需治疗HAE(1型和2型)的疗效。
结果显示，与安慰剂相比，服用Sebetralstat 300mg (P <.0001)和600mg(P = 0 . 0013)的患者HAE发作的症状缓解明显更快。
据报告，Sebetralstat 300mg组开始症状缓解的中位时间为1.61小时，Sebetralstat 600mg组为1.79小时，安慰剂组为6.72小时。参与者对Sebetralstat的耐受性良好，安全性与安慰剂相似。
该申请还包括来自正在进行的为期2年的开放标签扩展试验(KONFIDENT-S；ClinicalTrials.gov标识符:NCT05505916)。中期结果显示，在登记的112名参与者中，有649次发作接受了Sebetralstat治疗。症状开始缓解的平均时间为1.8小时。在喉部发作亚组(n=14)，症状开始缓解的中位时间为1.3小时。
如获批，ODT配方将为HAE患者提供一种替代的、新颖的口服按需治疗选择。
(责任编辑：编辑露露)
联系祺昌
24小时服务热线：(086)150 1799 1962 / (086)189 2841 1962
