8月29日，强生公司宣布向美国FDA提交了一份生物制品许可申请(BLA)，寻求在全球范围内首次批准Nipocalimab(尼卡利单抗)用于治疗全身性重症肌无力(gMG)患者。
Nipocalimab是一款在研的新生儿Fc受体(FcRn)靶向抗体疗法，旨在通过与FcRn结合，让被单核细胞和内皮细胞摄入的自身抗体不会被重新释放到血液中，而是在细胞内被降解。已有研究显示，它可以将血液循环中包括致病自身抗体在内的IgG水平降低超过75%，这款抗体疗法有望治疗多种自身抗体介导的免疫疾病。
此前，FDA曾授予Nipocalimab突破性疗法认定，用于治疗有高风险出现严重新生儿溶血病(HDFN)的孕妇，以及授予其快速通道资格用于治疗HDFN、gMG、温抗体型自身免疫性溶血性贫血(wAIHA)、胎儿新生儿同种免疫性血小板减少症(FNAIT)。
值得关注的是，在Nipocalimab之前，已有两款FcRn单抗获得美国FDA批准上市，分别是argenx制药公司的皮下注射疗法Vyvgart Hytrulo以及优时比(UCB)制药公司的Rystiggo(rozanolixizumab,洛利昔珠单抗)；其获批适应症都用于gMG治疗。具体来说，Vyvgart Hytrulo获批用于治疗抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的成人全身性重症肌无力(gMG)患者；是第一个也是唯一一个获得批准的FcRn阻断剂。Rystiggo获准用于治疗抗乙酰胆碱受体(AChR)或抗肌肉特异性酪氨酸激酶(MuSK)抗体阳性的成人全身型重症肌无力(gMG），是目前FDA批准的唯一一种治疗这两种最常见的全身型重症肌无力亚型的药物。
该申请包括来自3期Vivacity-MG3研究的数据，研究参与者包括抗AChR+、抗MuSK+和抗LRP4+b抗体阳性的成年人，这些患者约占gMG患者人群的95%。该研究的主要终点是在24周内测量MG-ADLa评分相对于基线的改善。
分析显示，试验达成主要终点，与基线相较，在第22、23和24周，接受nipocalimab联合标准治疗(SOC)的患者在MG-ADL评分上平均改善了4.70分，显著高于安慰剂联合SOC治疗患者的3.25分(P=0.002)。对于gMG患者来说，MG-ADL评分变化1到2分可能意味着从正常进食到频繁吞咽困难，或从静息时的呼吸急促到需要呼吸机。
此外，该试验还达到了关键的次要终点：在第22周和第24周，定量重症肌无力(QMG)评分测量显示，与安慰剂联合SOC相比，nipocalimab联合SOC在不同肌肉群的力量和功能方面的改善显著更大(P<0.001)。在第22、23和24周，nipocalimab联合SOC在MG-ADL应答(基线改善≥2分)方面显著优于安慰剂联合SOC(P=0.021)，这进一步强调了nipocalimab治疗对减轻gMG患者日常生活影响的潜力。
试验中报告的nipocalimab安全性和耐受性与其他试验一致。不良事件、严重不良事件和导致停药的不良事件的总体发生率与安慰剂联合SOC组相似。
Nipocalimab是第一个也是唯一一个证明能够持续控制疾病的FcRn阻断剂，该效果通过在SOC基础上，与安慰剂加SOC相比，在为期六个月的持续用药期间(每两周一次)改善MG-ADL评分来衡量。这也是在gMG中，对FcRn阻断剂进行的最长时间的安全性和疗效评估。
(责任编辑：编辑露露)
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