Ferring 基于腺病毒载体的新型基因疗法 Adstiladrin (nadofaragene firadenovec-vncg) 是首个获批用于膀胱癌的基因疗法
Adstiladrin 的疗效和安全性得到 3 期结果的支持，表明超过一半的患者（51% 的 CIS ± Ta/T1 队列）在三个月时达到完全缓解 (CR)，其中 46% 继续保持无高 - 12 个月时复发、与侵入性膀胱切除手术相比，Adstiladrin 为 NMIBC 患者提供了一种有价值的替代方案美国FDA宣布，批准Ferring Pharmaceuticals公司的基因疗法Adstiladrin（nadofaragene firadenovec）上市，用于对卡介苗（BCG）无应答的高风险非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者。这些患者携带原位腺癌（CIS），可能携带或不携带乳头状肿瘤。这是FDA批准的首款用于治疗这一适应症的基因疗法。
Adstiladrin是一款基于不能复制的腺病毒载体的基因疗法。它将编码干扰素α-2b的转基因递送至膀胱，导致膀胱壁细胞产生大量的干扰素α-2b蛋白。这种全新的基因疗法可以将患者自身膀胱壁细胞转化为制造干扰素的微型工厂，增强机体抵抗癌症的天然防御能力。此前，美国FDA曾授予其快速通道资格，突破性疗法认定和优先审评资格。
Adstiladrin 是一种每三个月给药一次的膀胱内疗法，它以患者自身的膀胱壁细胞为目标，以增强身体对抗癌症的天然防御能力。 FDA 的批准是基于 3 期临床试验CS-003 (NCT02773849)的结果，这项研究包括157名高风险NMIBC患者的临床试验，他们每3个月接受一次Adstiladrin的治疗。该试验达到了其主要终点，51%（n=50 of 98；95% CI 41 至 61）的原位癌患者伴有或不伴有 高级别 Ta 或 T1 疾病 (CIS ± Ta/T1) 在三个月内达到完全缓解 (CR)。 在达到初始 CR 的患者中，46%（n=23 / 50）获得缓解的患者维持完全缓解状态至少1年。
常见的不良反应为膀胱分泌物、疲乏、膀胱痉挛、尿急、血尿、寒战、发热和排尿疼痛。免疫抑制或免疫缺陷患者不应接触Adstiladrin。
(责任编辑：编辑露露)
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